康纳·皮西是出生于美国西雅图的一名男孩，在出生时，他的右边膝盖下方就长了一个直径6cm的肿瘤。7周大时，康纳·皮西就开始接受化疗。然而，化疗效果却没有预期好——康纳的肿瘤只缩小了一点，更糟糕的是，停止化疗后，他体内的肿瘤又长回来了。
走投无路之下，康纳参加了一项测试新癌症药物的临床试验。神奇的是，4个月后，扫描结果显示，他体内的肿瘤消失了。
康纳服用的药物，就是拉罗替尼。
明星药“拉罗替尼”，到底有多神话？
出院后，康纳只需要每天服用两次拉罗替尼，就能维持病情。现在，康纳不仅能正常上幼儿园，还能帮助父母照顾两个年幼的妹妹。
那么，让康纳体内肿瘤消失的拉罗替尼到底有多神话？我们一起来了解一下。
2018年11月，美国FDA加速批准拉罗替尼上市，给全世界肿瘤界的医生和患者都带来了新的希望。
拉罗替尼由Loxo Oncology和拜耳公司共同开发，是一种新型口服小分子、高选择性原肌球蛋白受体激酶抑制剂。这款针对特定基因突变的抗癌新药，主要用于治疗携带 NTRK 基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者。这意味着， NTRK基因融合实体瘤都可以使用拉罗替尼进行治疗。
多项临床试验显示，在4个月至76岁的患者中，拉罗替尼针对17种不同癌症治疗总体有效率高达75%。2018年的研究数据显示，在55名参与临床试验的癌症患者中，拉罗替尼的客观缓解率达到了80%。更让人惊喜的是，发表在2019年ESMO大会上的数据显示，拉罗替尼的临床获益率高达91%，可以有效延长患者的无进展生存期。
总的来说，这款神奇的抗癌药拉罗替尼，有3个显著的特点：
第一，不限癌种，不限年龄。不管是成年人，还是儿童，只要存在NTRK融合，都可以使用；
第二，总缓解率高。数据显示，拉罗替尼的总缓解率高达75%，其中有22%的患者甚至完全缓解；
第三，起效非常快。数据显示，针对不同人群，拉罗替尼的平均起效时间不到2个月，超过70%的患者响应的持续时间超过6个月。
关于拉罗替尼的疑问
所谓“便宜没好货”，虽然拉罗替尼效果惊人，但是价格昂贵。在美国，口服胶囊形式的拉罗替尼采购价格为每月32800美元（约22万人民币），每年393600美元（约270万人民币）。
除了价格之外，不少人对拉罗替尼还存在诸多疑问。比如：
哪些癌症可以使用？
可以使用拉罗替尼的包括10种不同的软组织肉瘤，常见的有乳腺癌、结肠癌、肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胰腺癌等，不常见的有骨肉瘤、唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤等。
如何检测NTRK基因？
经过基因检测之后，只要存在NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，都可以使用拉罗替尼。检测NTRK基因，需要使用二代基因检测技术。
副作用有哪些？
是药三分毒，拉罗替尼也有轻微副作用，比如可能会带来明显的神经毒性，导致感觉异常、行为异常。但是目前为止，还没有发现拉罗替尼存在比较严重的副作用。
随着拉罗替尼的不断研发，耐药性、副作用、价格等方面将会得到不断的改进。不久之后，或许有更多的癌种可以使用拉罗替尼，或许研发出了比拉罗替尼更有效的抗癌药……这说明，癌症并非绝症，更不会无药可医。癌症患者只需要积极配合治疗，就一定能看到治愈的曙光。
参考资料：
[1] 拉罗替尼合成路线图解[J] . 邱献华,王美军,张美慧,董金华.中国药物化学杂志.2019(04)
